Οι ερευνητές αναφέρουν πρώιμη επιτυχία με τη χρήση ενός υπάρχοντος φαρμάκου για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα (RA) για τη θεραπεία της συστηματικής σκλήρυνσης, μιας σπάνιας αλλά δυνητικά καταστροφικής αυτοάνοσης πάθησης.Η ασθένεια, ένα υποσύνολο του σκληρόδερμα, σκληραίνει το δέρμα και επηρεάζει τα εσωτερικά όργανα, αλλά δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για αυτήν.
Ανακαλύφθηκε θεραπεία για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα
Έτσι, η ερευνητική ομάδα από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν και το Πανεπιστήμιο του Πίτσμπουργκ αποφάσισε να μελετήσει εάν το φάρμακο RA tofacitinib (Xeljanz) θα μπορούσε να λειτουργήσει στα αρχικά στάδια της νόσου. Για να γίνει αυτό, εργάστηκαν με 15 ασθενείς που είχαν πρώιμη συστηματική σκλήρυνση.Ενώ 10 από τους ασθενείς έλαβαν 5 χιλιοστόγραμμα τοφασιτινίμπης δύο φορές την ημέρα, οι άλλοι πέντε έλαβαν εικονικό φάρμακο για τις 24 εβδομάδες της μελέτης.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία είχαν βελτιωμένα αποτελέσματα δέρματος Rodnan (mRSS), που μετρά την πάχυνση του δέρματος και βελτιώσεις σε άλλα μέτρα. Στους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο δόθηκε το φάρμακο μετά το τέλος της δοκιμής και εμφάνισαν βελτίωση τις επόμενες 24 εβδομάδες.«Είμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακαλύψουμε ότι το φάρμακο είναι ασφαλές στη χρήση και μπορεί πιθανώς να επαναχρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της συστηματικής σκλήρυνσης», δήλωσε ο συγγραφέας της μελέτης Δρ. Dinesh Khanna, διευθυντής του Michigan Medicine Scleroderma Program. «Αλλά αυτό που έκανε αυτή τη μελέτη καινοτόμο ήταν η χρήση της τεχνολογίας ενός κυττάρου».
Οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε βιοψία στο δέρμα τους στην αρχή της δοκιμής και ξανά έξι εβδομάδες αργότερα. Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν μια νεότερη τεχνολογία, που ονομάζεται αλληλουχία μονοκυτταρικού RNA, για να παρακολουθήσουν πώς η τοφασιτινίμπη δρα στα κύτταρα του δέρματος.«Θέλαμε να καταλάβουμε πρώτα, εάν υπήρχε κάποιο κλινικό όφελος από το tofacitinib για τους ασθενείς, αλλά ρωτούσαμε επίσης, ποιες είναι οι διαφορές στα κύτταρα του υγιούς δέρματος έναντι των κυττάρων της συστηματικής σκλήρυνσης… πώς λειτουργεί το φάρμακο;» είπε η Khanna σε δελτίο τύπου της Michigan Medicine.
Σύμφωνα με τον συν-συγγραφέα της μελέτης Δρ. Johann Gudjonsson, καθηγητή δερματολογίας στο Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, «Αυτή η εργασία υπογραμμίζει την ικανότητα της αλληλουχίας μονοκυτταρικού RNA να προσδιορίζει πώς διατηρούνται οι ασθένειες και πώς διάφοροι κυτταρικοί πληθυσμοί στο δέρμα — και τα δύο Οι ινοβλάστες, τα κύτταρα του δέρματος και τα κύτταρα του ανοσοποιητικού — επικοινωνούν, παρέχοντας απαράμιλλη δύναμη για την αντιμετώπιση των μηχανισμών της νόσου και πώς δρουν φάρμακα όπως η τοφασιτινίμπη σε μια ασθένεια όπου δεν έχουν χρησιμοποιηθεί στο παρελθόν.
Ενώ η μελέτη έδειξε ότι η τοφασιτινίμπη αναστέλλει τα κύτταρα που βοηθούν στο σχηματισμό του συνδετικού ιστού και των κυττάρων του δέρματος (ινοβλάστες και κερατινοκύτταρα), διαπίστωσε επίσης ότι είχε ελάχιστη επίδραση στα Τ-κύτταρα, τα οποία είναι λευκά αιμοσφαίρια που είναι απαραίτητα για το ανοσοποιητικό σύστημα. Η συστηματική σκλήρυνση επηρεάζει 100.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Οι περισσότερες είναι γυναίκες.
“Από αυτή τη συνδυασμένη προσπάθεια μεταξύ της Ιατρικής του Μίσιγκαν και του Πανεπιστημίου του Πίτσμπουργκ, γνωρίζουμε ότι το φάρμακο είναι ασφαλές και γνωρίζουμε ότι η τεχνολογία (αλληλουχία RNA) είναι εφικτή. Τώρα μπορούμε να αρχίσουμε να χρησιμοποιούμε την τεχνολογία και να ανακαλύψουμε τι είδους θεραπείες μπορούν να αναμειχθούν και να ταιριάξουν που θα προσθέσουν οφέλη στους ασθενείς», είπε η Khanna. Η Pfizer Inc. χρηματοδότησε τη μελέτη, αλλά δεν είχε κανένα ρόλο στη συλλογή, ανάλυση και ερμηνεία των δεδομένων. Τα ευρήματα δημοσιεύτηκαν στο διαδίκτυο πρόσφατα στο περιοδικό JCI Insight.